רכשתי בשנים האחרונות עניין רב בפיתוח טיפולים חדשים לאפילפסיה עמידה לטיפול תרופתי וכן למחלות נוירולוגיות אחרות.
במהלך לימודי המוסמך והדוקטורט שלי בבית הספר לרוקחות באוניברסיטה העברית, התמקדתי בעיקר בפיתוח ישויות כימיות חדשות, הערכת הפרופיל הפרמקוקינטי והפרמקודינמי של תרופות אנטי אפילפטיות פוטנציאליות ותרופות למערכת העצבים המרכזית, כמו כן ביצעתי מחקרים פרמקוקינטיים / פרמקודינמיים סטריאו-סלקטיביים עבור סטריאו-איזומרים של מולקולות כיראליות.
במחקר שלי בלימודי הפוסטדוקטורט במחלקה לאפילפסיה ניסיונית וקלינית ב-University College London, עבדתי על פיתוח טיפולים נוגדי חמצון שהתמקדו במסלול Nrf2 (ווסת אנדוגני של מערכות הגנה נוגדות חמצון) וזיהוי מקורות ומסלולים האחראיים על יצור מוגבר של מולקולות חמצן פעיל ובהן רדיקלים חופשיים במהלך התקפים אפילפטיים.
בנוסף עבדתי על פיתוח תרפיה גנטית לטיפול באפילפסיה עמידה לתרופות. בעזרת תרפיה גנטית ניתן להביא לביטוי יתר, לקודד או לערוך גנים מסוימים למטרות טיפוליות. וקטורים ויראליים מהונדסים למטרת קידוד הגנים הטיפוליים תחת שליטה של גורמים ספציפיים שמכוונים את הביטוי של הגנים לסוגי תאים ספציפיים. על כן, תרפיה גנטית עשויה לאפשר התערבות טיפולית לאורך זמן המכוונת לאוכלוסייה ייעודית של תאים, דבר שאינו מתאפשר ע"י דרכי הטיפול המסורתיות. לפיכך, לתרפיה גנטית יש הבטחה קלינית אמתית לטיפול במגוון רחב של מחלות, כולל אפילפסיה ומחלות אחרות של מערכת העצבים המרכזית.
במעבדה החדשה שלי בבית הספר לרוקחות באוניברסיטה העברית, אנו חוקרים את התהליכים והמקורות התורמים לייצור מוגבר של מולקולות חמצן פעיל ורדיקלים חופשיים המובילים לעקה חמצונית, והקשר שלה לתפקודים פתו-פיזיולוגיים במחלות נוירולוגיות ובעיקר אפילפטוגנזה (התהליך בו פגיעה מוחית מובילה לאפילפסיה), וכמו כן באפילפסיה כרונית.
בנוסף, אנו חוקרים שיטות חדשות של תרפיה גנטית אשר יושמו במודלים שונים של חיות, גנים ייעודים וגישות גנטיות חדישות, כדי לפתח תרפיה גנטית נוגדת חמצון ממוקדת במערכת העצבים המרכזית.
היתרון העיקרי בגישה שאנו מפתחים הוא בכך שהיא פותחת אפשרות לשנות רק נוירונים / תאים מושפעים מתהליך המחלה, ומשמרת תאים בריאים ברקמות הסובבות אותם. זה פותח אפשרות לטיפולים באזורים החיוניים לתפקוד במוח שלא ניתן להסירם כירורגית, וכמו כן מאפשרת פיתוח טיפול ספציפי ברמת התא הבודד.
תחומי מחקר:
- חקר ההשפעות הנוירופרוטיקטיביות המרובות של מסלול Keap1 / Nrf2
- מתן מכוונן (ממוקד מטרה) של תרופות ל- CNS
- טיפול גנטי מבוסס AAV למחלות CNS
- חקר הפרמקוקינטיקה והפרמקודינמיקה של תרופות- CNS חדשות
